№ | (ICD-10/ORPHAcode) | Эмийн нэр (INN) | Эх сурвалж |
1 | ALK+ уушгины хавдар (C34, ORPHA401292) | Лорлатиниб | FDA: ALK NSCLC orphan MA 2018, ХСҮТ |
2 | PNH/aHUS (D59.5/D59.3, ORPHA447) | Экулизумаб | EMA/FDA: PNH orphan MA 2011, ЦСМСЗ |
3 | Rh мэдрэгжилт (P55) | Анти-Д иммуноглобулин | EMA: HDFN orphan MA 1996 ЦССҮТ, ЭХЭМҮТ, |
4 | Аддисон (E27.1) | Флудрокортизон ацетат | FDA: AI orphan 1955, ДАУСМСЗ |
5 | Аддисон (E27.1, ORPHA178) | Гидрокортизон | EMA: AI orphan MA 1950 (шинэчилсэн) ДАУСМСЗ |
6 | Апластик анемия (D60, ORPHA101004) | Тимоцитратын эсрэг иммуноглобулин | FDA: SAA orphan 1986, ЭМС А/271 |
7 | БШС ондоошил (T86.1) | Ритуксимаб | Хэсэгчлэн: Rejection-д orphan, ЭЭЭСМСЗ |
8 | БШС ондоошил (T86.1) | Тоцилизумаб | EMA: CRS orphan MA 2021, ЭЭЭСМСЗ |
9 | Вильсоны өвчин (E75.2, ORPHA346) | Миглустат | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
10 | Гаучерийн өвчин (E75.2, ORPHA355) | Имиглюцераза | EMA/FDA: GD orphan MA 2001, ЭМС А/173 |
11 | Гемофили А (D66) | Антигемофилийн глобулин | FDA: Hemophilia orphan 1985, ЭМС А/271 |
12 | Гемофили А (D66) | Гемофилийн эсрэг VIII фактор | EMA/FDA: MA 1992–2025, ЭМС А/271 |
13 | Гемофили А саатуулагчтай (D66) | Эмицизумаб | FDA: Hemophilia orphan MA 2017, ЦСМСЗ, МҮГХолбоо |
14 | Гемофили В (D66, ORPHA457) | Гемофилийн эсрэг IX фактор | EMA/FDA: Orphan MA 1985–2025,ЭМС А/271 |
15 | Гиперпролактинеми (E23.0, ORPHA464201) | Каберголин | EMA: Prolactinoma orphan MA 1996, ДАУСМСЗ |
16 | Гипогликеми (E16.2, ORPHA357029) | Глюкагон | Хэсэгчлэн: Congenital hyperinsulinism-д, ДАУСМСЗ |
17 | Гипофизийн ховор хавдар – Кушингийн өвчин (E24.0) | Пасиреотид | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
18 | Глиома (C71, ORPHA25176) | Аминолевулиний хүчлийн гидрохлорид | EMA: GBM orphan MA 2007, УГТЭ, ХСҮТ, Медмонгол ХХК |
19 | Диабетес инсипидус (E23.2, ORPHA176) | Десмопрессин | EMA: CDI orphan MA 1999, ЭМС А/271 |
20 | Дюшенны булчингийн дистрофи (G71.0, ORPHA98896) | Этеплирсен | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
21 | Злоокачественный гипертермия (T78.8) | Дантролен | EMA: MH orphan MA 1979, МЭСМСЗ |
22 | Зэсийн хордлого (T56.4, Wilson E83.0) | Пенициламин | Хэсэгчлэн: Wilson-д orphan, ЭМС А/211 |
23 | Инвазив аспергиллез (B44, ORPHA72506) | Вориконазол | Хэсэгчлэн: Дархи суларсан өвчтөнд, ЭМС А/271 |
24 | Криопиринтэй холбоотой үечилсэн хам шинж (CAPS) (M04.2, ORPHA208650) | Канакинумаб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
25 | Лейкеми (C91-C95) | Бусульфан | Хэсэгчлэн: HSCT-д orphan, ЦСМСЗ |
26 | Леннокс-Гасто (G40.4, ORPHA52895) | Руфинамид | FDA: LGS orphan 2008, МСМСЗ |
27 | Лимфома (C82-C85) | Кармустин | EMA: CNS lymphoma orphan MA 1977, ЦСМСЗ |
28 | Марфаны хам шинж (Q87.4, ORPHA558) | Лозартан + бета-блокер | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
29 | Метгемоглобинемия (D73.4) | Метилтиониний хлорид | EMA: Methemoglobin orphan MA 2016, ЭМС А/211 |
30 | Миастени гравис (G70.0, ORPHA589) | Неостигмин метилсульфат | FDA: MG orphan 1939 (шинэчилсэн) НМСЗ |
31 | Миелодисплазийн хам шинж (D46) | Азацитидин | FDA: MDS orphan 2004, ЦСМСЗ |
32 | Нейрофиброматоз 1-р төрөл (Q85.0, ORPHA636) | Селуметиниб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
33 | Нүдний хавдар (C69, ORPHA102071) | Мелфалан гидрохлорид | EMA: Retinoblastoma orphan MA 1953,НМСЗ |
34 | Олон миелома (C90) | Даратумумаб | EMA/FDA: RRMM orphan MA 2015, ЦСМСЗ |
35 | Олон миелома (C90, ORPHA401292) | Бортезомиб | FDA: MM orphan 2003, ЭМС А/301, ЭЭЭСМСЗ |
36 | Органик фосфорын хордлого (T60) | Изонитрозин | FDA: OP poisoning orphan 2003, ЭМС А/211 |
37 | Паркинсоны өвчин (G20, ORPHA2828) | Разаглин | Хэсэгчлэн: Early-onset PD-д, МСМСЗ |
38 | Пароксизмаль шөнийн гемоглобинури (D59.5, ORPHA447) | Равулизумаб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
39 | Помпегийн өвчин (E74.0, ORPHA365) | Авалглюкозидаза альфа | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
40 | Радиацийн хордлого (T66) | Цистамин | EMA: ARS orphan MA 2019, ЭМС А/211 |
41 | Спинал булчингийн атрофи 2-р төрөл (G12.1, ORPHA83418) | Нусинерсен | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
42 | Тархины хавдар (C71, ORPHA25176) | Темозоломид | EMA/FDA: GBM orphan, ЭМС А/271 |
43 | Тархмал хатуурал (G35, ORPHA263479) | Натализумаб | EMA: MS orphan MA 2006, МСМСЗ |
44 | Тирозинеми I (E70.2, ORPHA822) | Нитизинон | EMA/FDA: HT1 orphan MA 2002, ЭХЭМҮТ |
45 | Толгой/хүзүүний хавдар (C14) | Цетуксимаб | Хэсэгчлэн: HPV+ хэлбэрт, ХСҮТ |
46 | Төмрийн хордлого (T45.4) | Дефероксамин | FDA: Iron overload orphan 1987, ЭМС А/211 |
47 | Тромбоцитоз (D75.2) | Анагрелид | EMA: ET orphan MA 2004, МСМСЗ |
48 | Туберозын хатуурал (Q85.1, ORPHA805) | Эверолимус – заалт өргөтгөсөн | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
49 | Түгжрэлийн миелома (C90) | Талидомид | EMA: MM orphan MA 2008, ЦСМСЗ |
50 | Уушгины хавдар г.м (C34, ORPHA401292) | Этапозид | Хэсэгчлэн: Ховор хавдарт, ЭМС А/271 |
51 | Үүдэл эс шилжүүлэн суулгах (D61.0) | ATG (анти-тимоцитар глобулин) | FDA: SAA orphan 1986, ЦСМСЗ |
52 | Үүдэл эс шилжүүлэн суулгах (Z94) | Микофенолат мофетил | Хэсэгчлэн: Rejection-д, ЦСМСЗ |
53 | Фабригийн өвчин (E75.2, ORPHA324) | Агалсидаза бета | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
54 | Феохромоцитом (C74) | Феноксибензамин | FDA: PCC orphan 1950, ДАУСМСЗ |
55 | Феохромоцитом (C74, ORPHA309996) | Фентоламин | Orphanet: PCC orphan, ЭМС А/271 |
56 | Хантерын хам шинж (E76.1, ORPHA958) | Идурсульфаза бета | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
57 | Хиперпаратиреоидизм (E21, ORPHA676) | Цинакалцет | FDA: SHPT orphan 2004, ЭМС А/211, ДАУСМСЗ |
58 | Ховор арьсны хавдар – Меркелийн эсийн хавдар (C44) | Авелумаб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
59 | Ховор бөөрний хоолойн ацидоз (N25.8) | Натрийн бикарбонат (удаан ялгардаг) | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
60 | Ховор нүдний хавдар – Ретинобластома (C69.2) | Мелфалан (шилэнцэрт тарих) | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
61 | Ховор уушгины гипертензи (I27.0, ORPHA182090) | Риоцигуат + Макитентан | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
62 | Ховор цусны хавдар – Маст эсийн эмгэг (C96.2) | Мидостаурин | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
63 | Ховор цусны эмгэг – Хүйтэн агглютинины өвчин (D59.1) | Сутемлимаб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
64 | Ховор эпилепси – Dravet хам шинж (G40.4, ORPHA33069) | Стирипентол + Клобазам | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
65 | Ходжкины бус лимфома (C82-C85) | Ифофосмамид + месна | Хэсэгчлэн: Ховор лимфомад, ЭМС А/271 |
66 | Ходжкины лимфома (C81) | Блеомицин | Хэсэгчлэн: Ховор лимфомад, ЦСМСЗ |
67 | Ходжкины лимфома (C81) | Винбластин | FDA: HL orphan 1965, ЦСМСЗ |
68 | Ходжкины лимфома (C81, ORPHA86893) | Прокарбазин гидрохлорид | Хэсэгчлэн: Ховор хэлбэрт orphan, ЭМС А/271 |
69 | Хомозигот гэр бүлийн гиперхолестеринеми (E78.0, ORPHA477) | Эволокумаб | EMA/FDA, ЭЭХХЗГ |
70 | Хорт хавдар (C34) | Топотекан | Хэсэгчлэн: Ховор уушгины хавдарт, НМСЗ |
71 | Хурц лимфоид лейкоз (C91.0, ORPHA86882) | Аспарагиназа | EMA: ALL orphan MA 2016, ЭМС А/271 |
72 | Хурц миелобластын лейкоз (C92.0) | Идарубицин гидрохлорид | FDA: AML orphan 1987, ЭМС А/271 |
73 | Хурц миелобластын лейкоз (C92.0, ORPHA86870) | Даунорубицин гидрохлорид | Orphanet: AML хэлбэрт orphan, ЭМС А/271 |
74 | Хүнд металлын хордлого (T56) | Димеркапрол | EMA: Heavy metal orphan, ЭМС А/211 |
75 | Хүнд металлын хордлого (T56) | Сукцимер | FDA: Lead orphan 1991, ЭМС А/211 |
76 | Цианидын хордлого (T57.0) | Амилнитрит | FDA: Cyanide orphan 1986, ЭМС А/211 |
77 | Цианидын хордлого (T57.0) | Натрийн тиосульфат | FDA: Cyanide orphan 2006, ЭМС А/211 |
78 | Цистик фиброз (E84.0, ORPHA586) | Натри хлорид + Натри гиалурон | FDA: CF orphan MA 2017 АШУҮИС төв эмнэлэг, Юрия Фарм ХХК |
79 | Цитомегаловирус (B25, ORPHA36612) | Валганцикловир | Хэсэгчлэн: CMV-д orphan, ЭМС А/301 |
80 | Цочмог промиелоцитын лейкеми (C92.5) | ATRA (all-trans-retinoic acid) | FDA: APL orphan 1995, ЦСМСЗ |
81 | Элэгний Д вирус (B17.0, ORPHA446525) | Булевиртид | EMA: HDV orphan MA 2020, ЭМС А/250 |
82 | Элэгний хавдар (C22, ORPHA402) | Сорафениб | EMA/FDA: HCC orphan MA 2007, ЭМС А/211 |
83 | Элэгний энцефалопати (K72, ORPHA446525) | Рифаксимин | Хэсэгчлэн: HE-д orphan, ЭМС А/211 |
84 | Эпилепси (G40) | Перампанел | Хэсэгчлэн: Refractory-д, МСМСЗ |
85 | Эпилепси (G40) | Натрийн дивалпроекс | Тархмал эпилепсийн эмчилгээ |
86 | Эпилепси (G40, ORPHA33069) | Вигабатрин | FDA: West syndrome orphan 2000, ЭМС А/92, МСМСЗ |
87 | Эрхтэн шилжүүлэн суулгах (Z94) | Тимоглобулин (ATG) | Хэсэгчлэн: Rejection-д orphan ЭМС А/301 |
88 | Этиленгликолын хордлого (T51) | 4-Метилпиразол | EMA: Ethylene glycol orphan MA 1998, ЭМС А/211 |